当前位置： 先天性胆管扩张专科治疗医院 >> 先天性胆管扩张常识 >> 2款重磅靶向药获批,HER2阳性乳腺癌
HER2阳性转移性乳腺癌
HER2阳性乳腺癌约占全部乳腺癌的20%～25%，这类患者体内表达过多的人表皮生长因子受体2（HER2）蛋白质，这种蛋白质会促进癌细胞的生长。因此，这种类型的乳腺癌侵袭程度较高、预后差，并且超过25%的患者会发生脑转移。目前，乳腺癌处于单靶点靶向治疗时代，曲妥珠单抗已显著提高HER2阳性早期乳腺癌患者的生存率，但仍有部分高危患者对药物没有响应或者用药后产生了耐药性，临床治愈的需求尚无法满足。随着更多靶向治疗药物的问世，HER2阳性早期乳腺癌的系统治疗已从单一模式，向多靶点、多靶向药物治疗模式演变。FDA的这项批准为HER2阳性乳腺癌患者提供了一种新的靶向治疗方案。Tukysa联合化疗，显著延长生存期
Tukysa（Tucatinib）是一种口服TKI（酪氨酸激酶）抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR则没有明显抑制作用。此前，FDA曾授予Tukysa快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。Tukysa的批准是基于一项纳入例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果。这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗，试验开始时有48%的入组患者已出现脑转移。试验结果表明：与安慰剂+曲妥珠单抗+卡培他滨方案相比，Tukysa+曲妥珠单抗+卡培他滨方案显著延长了无进展生存期（7.8个月VS5.6个月）、总生存期（21.9个月VS17.4个月），试验组脑转移患者的平均中位无进展生存期为7.6个月，而对照组患者则为5.4个月。此次批准是美国、澳大利亚、加拿大、新加坡和瑞士的药监部门共同参与评审的第一个Orbis合作项目。该疗法的上市将给HER2阳性乳腺癌患者带来靶向治疗新希望。胆管癌首款靶向疗法
日前，美国FDA宣布，加速批准FGFR2抑制剂Pemazyre（Pemigatinib）上市，用于治疗先前接受过治疗，但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其它重排的类型。这是第一款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。胆管癌是在胆管中形成的罕见癌症，确诊时，大多数患者都已到了晚期。这意味着，已无法通过手术治疗，预后也较差。对于这些患者，此前还没有获得FDA批准的疗法，联合化疗一直是该疾病标准的一线治疗方法。FGFR2融合在大约9%到14%的胆管癌患者的肿瘤中被发现。而Pemazyre正是一种通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散的口服小分子抑制剂。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现FGFR2融合体。Pemazyre是一种片剂，通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2阻止其生长和扩散而起作用。FDA曾授予它优先审评资格和突破性疗法认定。FDA的批准是基于FIGHT-研究的临床试验数据，包含名已接受过FGFR2融合或重排治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次Pemazyre，连续14天，然后休息7天，共21天，直到病情进展或患者出现不合理的副作用。试验结果表明，Pemazyre的总缓解率达36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24名患者（63%）的缓解持续时间达到6个月或更长，7名患者（18%）的缓解持续12个月或更长。Pemazyre的获批，为过去在一线化疗或手术后选择有限、复发率仍然很高的患者提供了一种新的靶向治疗选择。想了解更多新疗法相关信息，欢迎后台留言或致电好医友（--）。参考资料：
